Fotograf: Unsplash

Succéresultat för forskningsbolaget - aktien lyfter

Prader Willis-syndrom, PWS, gör de drabbade besatta av mat.

Forskningsbolaget Saniona redovisar positiva resultat från sin förlängningsstudie i fas 2a vid behandling av tonåriga patienter med ätstörningen Prader Willis-syndrom (PWS).

Såväl ungdomar som vuxna patienter förväntas få betydande minskningar av kroppsvikt, BMI och överdriven hunger (hyperfagi) vid behandling med en daglig dos av läkemedelskandidaten Tesomet. Dessa slutsatser får stöd av data från de analyser som Saniona gjort efter slutförandet av den öppna förlängningsstudien som nyligen avslutades.

Det framgår av ett pressmeddelande.

Studieresultaten, som utfördes i två delar där nu den andra delen med tonåriga patienter avslutats, uppges ge vägledning inför de registreringsgrundande fas 2b/3-studier som nu planeras. Analyser från resultaten i den andra delen uppges ge starkt stöd för att en daglig dos om 0,25 milligram är säker och effektiv vid behandling av tonåriga patienter.

Den första delen av fas 2a-studien med Tesomet, som presenterats vid ett tidigare tillfälle under 2018, visade att Tesomet "har god effekt hos vuxna patienter med PWS i en dos av 0,5 milligram per dag och indikerade att patienter även skulle gynnas av en lägre dos".

Den andra förlängningsstudien omfattade nio patienter med doser om 0,25 och 0,125 milligram per dag av Tesomet. Resultaten indikerar att Tesomet är säkert och tolererat även i lägre doser med en dosberoende effekt på hyperfagi, vikt och BMI. Liknande upptäckter gjordes i den första delen av studien med vuxna patienter med en dos av 0,5 milligram per dag.

Det lilla antalet patienter i undersökande sällsynta sjukdomsstudier som dessa förutsätter formell statistisk utvärdering. Starka signaler om effekt uppges dock ha observerats under de öppna studierna med förlängning.

Tre patienter som fick Tesomet i dosen 0,25 milligram per dag visade en positiv effekt på kroppsvikt och BMI jämfört med placebo och/eller 0,125 milligram per dag med Tesomet.

De tre tonåriga patienterna hade en genomsnittlig kroppsvikt på 86 kilo och uppnådde en genomsnittlig viktminskning på 2,6 procent under tremånadersperioden på 0,25 milligram per dag med Tesomet jämfört med en viktökning på 2,3 procent under tremånadersperioden under den första förlängningsstudien på 0,125 milligram per dag med Tesomet och en viktökning på 2,2 procent i den tremånaders dubbelblinda studien. I den dubbelblinda studien fick fyra patienter placebo medan fem patienter fick Tesomet med en dos av 0,125 milligram per dag. Av dessa patienter fick två av det tre ovan berörda patienterna placebo och en patient 0,125 milligram Tesomet per dag i den dubbelblinda studien.

I studien gavs Tesomet (tesofensin) tillsammans med metoprolol.

Patienterna, i den högsta dosgruppen, erhöll en genomsnittlig minskning av BMI på 4,0 procent under tremånadersperioden på 0,25 milligram per dag med Tesomet jämfört med en genomsnittlig ökning med 0,8 procent under tremånadersperioden på 0,125 milligram per dag med Tesomet och en genomsnittlig ökning med 1,7 procent under den tremånaders dubbelblinda studien.

PWS är en sällsynt genetisk sjukdom som gör de drabbade besatta av mat.

Vid lunchtid på onsdagen hade Saniona stigit med 12 procent.

Sanionas kursutveckling på onsdagen


För dig som prenumerant

VA KVINNA PODCAST

BLOGG

Följ chefredaktören på klimatresan

Under 2019 utmanar Veckans Affärer sina läsare att minska sina affärsresor med flyg med hälften. Chefredaktör Åsa Uhlin håller koll på hur det går med det och sitt eget mål att flyga mindre på bloggen VA:s klimatresa.